보건복지부(장관 권덕철)는 ‘첨단재생의료 임상연구 지원사업’의 지원을 받은 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)의 첨단재생의료 임상연구*를 통해 소아 청소년 백혈병 환자의 백혈병 세포가 사라지는 성과가 확인되었다고 밝혔다.

해당 연구는 고위험 임상연구로 지난 12월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)와 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)의 제1호 고위험 임상연구로 의결 및 승인을 받은 건이다.

서울대병원은 자체 생산한 카티(CAR-T)치료제를 2월 28일 18세 백혈병 환자에게 투여하였으며, 3월 28일 진행된 골수검사에서 백혈병 세포가 완전히 사라진 것이 확인되었다고 밝혔다.

본 사업은 심의의원회와 식약처의 적합 의결을 받거나 승인받은 임상연구를 대상으로 연구비를 지원하는 사업으로, 이번 서울대병원 임상연구 외에도 삼성서울병원(고위험)과 카톨릭대 산학협력단(중위험)에서 진행하는 임상연구도 지원 중이다.

서울대병원은 연구비 12.5억 원(’22.1~’23.12), 삼성서울병원은 18.3억 원(’22.3 ~’23.12), 가톨릭대 산학협력단은 10억 원(’22.1~’23.12)을 지원받고 있다.

2022년 3월 말 기준으로 심의위원회와 식약처로부터 최종 의결‧승인된 임상연구는 총 5건(고위험 3건, 중위험 2건)으로, 이미 지원이 이루어지고 있는 3건 외 고위험 임상연구와 중위험 임상연구 각 1건도 첨단재생의료 임상연구 지원 사업단에 연구비 지원을 신청할 예정이다.

첨단재생바이오법이 시행(’20.8~)되고 심의위원회가 구성‧운영 개시(’21.1~)된 이후 첨단재생의료 임상연구 신청·접수 건수는 계속 증가하는 추세이다.

심의위원회에서는 연구계획의 유효성과 안전성 등을 고려하여 임상연구 적합 의결 여부를 판단하고 있으며, 최근 적합 의결된 임상연구 비율이 증가하고 있다.

현재까지 심의위원회를 통해 적합 의결된 건수는 10건으로 심의위원회에서 적합 의결된 건수는 10건이나, 식약처 승인을 위한 검토 중인 건 등이 있어 최종 의결 및 승인된 건수는 5건이다.

최근 첨단재생의료분야가 바이오헬스 분야 미래먹거리로 주목받고 있고, 임상연구를 실시할 수 있는 첨단재생의료실시기관도 지속 증가하는 만큼 첨단재생의료 임상연구는 더욱 활성화될 것으로 기대된다.

이에 따라, 정부는 안전하며 양질의 임상연구가 수행될 수 있도록 임상연구 인력에 대한 법정 필수교육, 치료제 생산용 바이러스 및 인체이식용 생체 소재 기술 연구개발(R&D) 및 병원과 스타트업 간의 공동연구 촉진을 위한 제조품질관리기준(GMP) 지원 등을 강화할 예정이다.

보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 “제1호 고위험 임상연구를 통해 소아 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 그 효과를 보게 되어 고무적”이라고 밝히며,

“앞으로도 임상연구계획 심의 등 관련 절차를 신속하고 철저하게 진행하면서, 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다“라고 밝혔다.

/김재환 기자